在生物技术及医药领域,随着基于基因治疗的研究项目逐渐增多,用于基因治疗的基因载体尤其是病毒类的基因载体的规模化生产需求随之增大。
基因治疗载体能够将用于治病的合适基因传递到患者体内,目前使用最多最广泛的要属病毒类载体。例如Lysogene公司利用腺病毒相关病毒作为基因载体研制治疗粘多糖病Ⅲ型的基因疗法;GenSight公司使用腺病毒作为基因载体开发失明的治疗方法;Theravectys公司以慢病毒为基因载体研发能够抵抗白血病的疫苗。然而这些病毒类基因载体的批量生产不仅要达到GMP标准,还要保证其生物安全性,即用于基因载体的病毒感染宿主后不能自我复制,以防它们感染靶目标以外的组织器官。
目前最常用于腺病毒载体包装的细胞系是HEK293,但是由于腺病毒在HEK 293细胞系的生产工程中可能通过同源重组产生有复制能力病毒,给基因载体的安全生产带来一定的风险。然而,德国Cevec公司的CAP-GT生产系统的CAP细胞被证明能够阻止腺病毒在细胞内发生同源重组,从而避免了有复制能力病毒载体的产生,保证了CAP-GT生产系统生产的腺病毒基因治疗载体的安全性。目前公司正在准备将此申请FDA认证。(科学网张晓亮博客:基因治疗)
基因治疗载体能够将用于治病的合适基因传递到患者体内,目前使用最多最广泛的要属病毒类载体。例如Lysogene公司利用腺病毒相关病毒作为基因载体研制治疗粘多糖病Ⅲ型的基因疗法;GenSight公司使用腺病毒作为基因载体开发失明的治疗方法;Theravectys公司以慢病毒为基因载体研发能够抵抗白血病的疫苗。然而这些病毒类基因载体的批量生产不仅要达到GMP标准,还要保证其生物安全性,即用于基因载体的病毒感染宿主后不能自我复制,以防它们感染靶目标以外的组织器官。
目前最常用于腺病毒载体包装的细胞系是HEK293,但是由于腺病毒在HEK 293细胞系的生产工程中可能通过同源重组产生有复制能力病毒,给基因载体的安全生产带来一定的风险。然而,德国Cevec公司的CAP-GT生产系统的CAP细胞被证明能够阻止腺病毒在细胞内发生同源重组,从而避免了有复制能力病毒载体的产生,保证了CAP-GT生产系统生产的腺病毒基因治疗载体的安全性。目前公司正在准备将此申请FDA认证。(科学网张晓亮博客:基因治疗)