视网膜母细胞瘤作为一发生在儿童的遗传性眼内恶性肿瘤，影响患儿生命、视力、面部外形及心理发育。诊断上涉及眼科、儿科、产科，治疗上涉及眼科、肿瘤科(放疗、化疗)、儿科、麻醉科等。因此在对视网膜母细胞瘤的处理上，一定要强调多学科、多中心的合作。视网膜母细胞瘤的治疗目标首先是挽救生命，其次是保留眼球及部分视力。治疗原则应根据眼部及全身受肿瘤侵犯的情况而定。方法的选择应根据肿瘤的大小和范围，单侧或双侧以及患者的全身情况而定。
常用的治疗方法有手术治疗(包括眼球摘除、眼眶内容摘除)、外部放射治疗、局部治疗(光凝治疗、冷冻治疗、加热治疗、浅层巩膜贴敷放射治疗)及化学治疗等。近10年来国际上对视网膜母细胞瘤治疗的概念逐渐发生了重大改变，主要表现在化学治疗结合多次积极的局部治疗(serial aggressive local therapy，SALT)逐步上升为一线治疗，而外部放射治疗则降为二线治疗，眼球摘除为三线治疗。这一变化被认为是开创了视网膜母细胞瘤治疗的新纪元。一般对于全身情况较好，病变局限的眼内期视网膜母细胞瘤(RE1～4级)，无论单眼性或双眼性，可选择局部治疗或化学治疗结合局部治疗;对于病变较大的眼内期视网膜母细胞瘤(RE4～5级)，或肿瘤已扩散至眼外者，可选择手术治疗，必要时可联合外部放射治疗和化学疗法。对遗传型视网膜母细胞瘤应避免外部放射治疗。