这里所说的靶向治疗，是指药物靶向治疗，在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点的治疗方式（该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段）。设计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞，所以分子靶向治疗又被称为“生物导弹”。
目前常用的靶向药物如肺癌中常见的EGFR-TKI，胃癌乳腺癌中常用的Her-2抑制剂，国内新上市的针对卵巢癌的PARPi抑制剂等，均在基因突变或蛋白表达阳性的患者中才可以获得疗效，基因检测结果可以指导治疗，为肿瘤患者提供更好的治疗策略，以达到生存获益。
但也有部分药物如抗血管生成的药物，以抑制肿瘤血管生成以达到“饿死肿瘤”的目的，那么这部分药物是不需要做基因检测的。具体还需要根据瘤种、根据病情具体选择。