再障吧 关注:21,158贴子:980,449
  • 2回复贴,共1

真正的干细胞治疗来了,2000万一次,治疗地贫。

取消只看楼主收藏回复

8 月 17 日,美国 FDA 批准了 Bluebird bio 公司的基因治疗产品 Zynteglo ,该产品用于治疗需要定期输血的 β-地中海贫血患者,也是该领域首款基于细胞的基因疗法。
据 biopharma dive 报道,Bluebird 是一家基因治疗的先驱公司,其为多种基因治疗的开发投入了数十亿美元。与高昂成本相对的是,Zynteglo 目前的定价为 280 万美元,折合人民币超 2000 万,一度刷新了此前由 Zolgensma 创下的「全球最贵药物」记录。






IP属地:上海来自Android客户端1楼2022-11-11 13:16回复
    地中海贫血是一种病因明确,致病基因明确的遗传病,所以干细胞治疗原理是说得通的,这点和再障不同。而且治疗过程也非常麻烦,首先需要把患者的造血干细胞分离出来,然后在体外通过慢病毒载体添加正常基因,然后再回输到经过清髓预处理的病人体内,整个过程相当于自体移植。恢复之后,新的造血干细胞产生的干细胞多是经改造的干细胞,因此血红蛋白的水平能够基本接近正常,从而纠正地中海贫血。


    IP属地:上海来自Android客户端2楼2022-11-11 13:22
    回复
      有稳住的趋势。


      IP属地:上海来自Android客户端7楼2022-11-14 13:59
      回复