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真正的干细胞治疗来了,2000万一次,治疗地贫。

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8 月 17 日,美国 FDA 批准了 Bluebird bio 公司的基因治疗产品 Zynteglo ,该产品用于治疗需要定期输血的 β-地中海贫血患者,也是该领域首款基于细胞的基因疗法。
据 biopharma dive 报道,Bluebird 是一家基因治疗的先驱公司,其为多种基因治疗的开发投入了数十亿美元。与高昂成本相对的是,Zynteglo 目前的定价为 280 万美元,折合人民币超 2000 万,一度刷新了此前由 Zolgensma 创下的「全球最贵药物」记录。






IP属地:上海来自Android客户端1楼2022-11-11 13:16回复
    地中海贫血是一种病因明确,致病基因明确的遗传病,所以干细胞治疗原理是说得通的,这点和再障不同。而且治疗过程也非常麻烦,首先需要把患者的造血干细胞分离出来,然后在体外通过慢病毒载体添加正常基因,然后再回输到经过清髓预处理的病人体内,整个过程相当于自体移植。恢复之后,新的造血干细胞产生的干细胞多是经改造的干细胞,因此血红蛋白的水平能够基本接近正常,从而纠正地中海贫血。


    IP属地:上海来自Android客户端2楼2022-11-11 13:22
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      抛开天价的因素不说,这一点还是很人性的。


      IP属地:上海3楼2022-11-11 15:09
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        地贫和再障哪个严重


        IP属地:四川来自Android客户端4楼2022-11-11 21:18
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          您好,请教,我们ATG后75天了,还没有脱输,这个是今天的血常规,红细胞11月4号输2个单位测量71,其间涨涨跌跌,今天是第9天,73,比较稳定,就是这个红细胞变异数和标准差近几天持续上升,是不是有别的毛病了?帮忙分析一下呗,谢谢


          IP属地:河南来自Android客户端5楼2022-11-13 16:59
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            这个是昨天的血常规,红细胞是11月4号输的,血小板是5天前输的,谢谢您


            IP属地:河南来自Android客户端6楼2022-11-14 12:53
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              有稳住的趋势。


              IP属地:上海来自Android客户端7楼2022-11-14 13:59
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                想问一下你是否有听说过CD34 纯化,就是二次回输供者干细胞时先纯化,然后可以不用化疗,也无排斥


                来自iPhone客户端8楼2022-11-18 18:44
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                  太贵了


                  IP属地:山东9楼2022-11-24 16:53
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                    兄弟,能不能帮忙看下,我们是再障还是MDS啊?谢谢大哥




                    来自Android客户端10楼2022-11-25 23:54
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